Nie-Grzeczne Dzieci

Ostatnie z serii badań nad sekretyną, zainicjowane przez Krajowy Instytut Badań nad Rozwojem i Zdrowiem Dziecka (NICHD – National Institute of Child Health and Human Development), nie przyniosły rezultatów, które potwierdzałyby zalety tego hormonu trawiennego w łagodzeniu objawów autyzmu dziecięcego. W badaniu, zaprezentowanym w listopadowym numerze Journal of the American Academy of Child ad Adolescent Psychiatry, porównywano pacjentów otrzymujących sekretynę pochodzenia zwierzęcego (świńską) z analogiczną grupą chorych przyjmujących placebo. Podawanie sekretyny nie spowodowało znamiennej statystycznie poprawy w zakresie osiowych objawów autyzmu (umiejętności społecznych i komunikacyjnych). Brak poprawy dotyczył także niektórych wtórnych oznak zaburzenia. Zdaniem dr med. Duane Alexandra, dyrektora NICHD: „rezultaty te, razem z wcześniejszymi, uzyskanymi w innych testach klinicznych z wykorzystaniem sekretyny, nie dostarczają dowodu potwierdzającego celowość stosowania tego hormonu w leczeniu objawów autyzmu.”

Sekretyna pochodzenia świńskiego jest rutynowo wykorzystywana w testach diagnostycznych układu trawiennego. We wcześniejszych badaniach nad leczeniem autyzmu stosowano również postać sekretyny uzyskiwaną metodami laboratoryjnymi. Wybór sekretyny świńskiej podyktowany był w tym przypadku potrzebą rozstrzygnięcia, czy naturalna postać tego hormonu może dawać odmienne rezultaty od jego syntetycznej formy.

Zainteresowanie możliwością wykorzystania sekretyny w terapii autyzmu – zaburzenia neurorozwojowego, charakteryzującego się upośledzeniem zdolności komunikacyjnych i społecznych, ograniczeniem zainteresowań i powtarzalnością zachowań – pojawiło się w związku z doniesieniami na temat dzieci autystycznych, u których podanie pojedynczej dawki tego hormonu spowodowało złagodzenie objawów zaburzeń. Sekretyna znajduje powszechne zastosowanie w testach służących diagnozowaniu schorzeń jelitowych, lecz jej bezpieczeństwo i skuteczność w leczeniu autyzmu nie było wcześniej znane. Od 1999 przeprowadzono ponad sześć badań służących wyjaśnieniu tej kwestii. Nie przyniosły one jednak zbyt wielu dowodów na potwierdzenie zalet sekretyny. Pozytywnych rezultatów nie dały również próby z wielokrotnym podawaniem hormonu i zmianą wielkości jego dawki.

Zdaniem dr med. Thomasa Owley’’a, docenta na wydziale Psychiatrii Dzieci i Młodzieży Uniwersytetu w Chicago i pierwszego z autorów badania: „podejmując się tego badania, kierowaliśmy się zasadą przeprowadzania starannej weryfikacji każdej z nowych – nawet tych najbardziej obiecujących – form leczenia przed wprowadzeniem ich do rutynowej praktyki lekarskiej.”

Badanie, przeprowadzone w różnych ośrodkach stanów Illinois, Kalifornia i Utah, objęło 56 autystycznych dzieci w wieku od 3 do 12 lat. Dzieci spełnić musiały kryteria zaburzenia autystycznego, co weryfikowano przy pomocy dwóch skal, mierzących ‘osiowe’ objawy autyzmu: skali ADI-R (Autism Diagnostic Interview-Revised) i ADOS (Autism Diagnostic Observation Schedule). Rozpoznanie dodatkowo potwierdzano w oparciu o standardowe dla autyzmu kryteria Amerykańskiego Towarzystwa Psychiatrycznego zawarte w DSM-IV. Do dalszego etapu badań dopuszczano jedynie pacjentów spełniających warunki określone we wszystkich trzech wymienionych narzędziach oceny diagnostycznej. Po przeprowadzeniu randomizacji dzieci otrzymywały dożylnie dawkę sekretyny, a następnie po czterech tygodniach dawkę obojętnego roztworu soli fizjologicznej lub – alternatywnie – najpierw dawkę roztworu soli fizjologicznej i po czterech tygodniach dawkę sekretyny. W celu identyfikacji wszelkich potencjalnych zmian w zakresie objawów autyzmu, szczegółową ocenę sprzed rozpoczęcia badania powtarzano co dwa tygodnie. Obserwacje kontynuowano przez osiem tygodni po zakończeniu badania, co zagwarantować miało możliwość odnotowania wszelkich pozytywnych zmian.

Wykorzystując w charakterze podstawowego wskaźnika oceny wynik w skali ADOS dotyczący umiejętności społecznych i komunikacyjnych, badacze porównali rezultaty osiągane w każdej z grup w okresie po podaniu sekretyny i po podaniu placebo. Nie stwierdzono statystycznie istotnej różnicy na korzyść sekretyny. Ocena drugoplanowych objawów autyzmu nie ujawniła istnienia jakichkolwiek różnic między sekretyną a placebo. Osiem tygodni po zakończeniu leczenia wyniki wciąż były takie same.

Żadne z poprzednich kontrolowanych prób klinicznych na sekretynie – czy to w postaci hormonu zwierzęcego, czy w formie syntetycznej, podawanej w różnych dawkach – nie potwierdziły przewagi sekretyny nad placebo. Wyniki wcześniejszych badań, mających charakter próby otwartej, sugerowały możliwość uzyskania pewnej poprawy. Prezentowane badanie stanowiło natomiast próbę podwójnie ślepą. Przyjęcie takiego modelu badań miało za zadanie stworzenie warunków obiektywnej oceny poprzez wyeliminowanie wszelkich możliwych zniekształceń wyniku spowodowanych oczekiwaniami osób uczestniczących w badaniu. Z naukowego punktu widzenia podwójnie ślepa, kontrolowana próba jest optymalnym rozwiązaniem dla oceny efektywności danej metody terapeutycznej. W prezentowanym badaniu zastosowano również zasadę skrzyżowania (cross-over). Polega ona na porównywaniu efektów działania wybranej terapii i placebo w tej samej grupie pacjentów, a nie w dwóch różnych grupach, z których jedna poddana jest leczeniu, druga zaś przyjmuje placebo.

Przy tak określonych formalnych ramach badanie dostarczyło wyraźnych dowodów na to, że sekretyna nie powoduje poprawy w zakresie objawów i zachowań autystycznych. Ze względu jednak na relatywnie niewielką liczbę badanych można stwierdzić, że nie wyklucza ono możliwości pozytywnego działania hormonu na małą podgrupę pacjentów z zaburzeniami autystycznymi. Laurence Stanford, pełniący funkcję kierownika badań, stwierdził: „W tym wieloośrodkowym badaniu przeanalizowaliśmy, w oparciu o powszechnie akceptowane narzędzia oceny, możliwość wystąpienia zmian w objawach autystycznych. […] Jego wyniki potwierdzają ustalenia z innych kontrolowanych prób klinicznych – mianowicie, że dla większości chorych podawanie sekretyny nie stanowi skutecznej formy terapii.”